在第76届美国神经病学学会（AAN 2024）年会上，研究者公布了ALZ-801的2期研究结果，该研究旨在评估了ALZ-801药物（265 毫克，每日服用一次）对早期阿尔茨海默病APOE4 携带者血浆生物标志物、核磁共振成像和认知能力的影响。这项为期104周的开放标签研究中，研究人员共招募了84名受试者（MMSE 22-30，CDR-G 0.5-1，淀粉样蛋白-PET或脑脊液生物标志物阳性）。血浆和临床检测每13周进行一次，核磁共振成像每52周进行一次。主要结果是血浆p-tau181，认知测试是Rey听觉言语学习测试(RAVLT)和数字符号转换测验(DSST)。总之，在2年的时间里，口服ALZ-801可显著降低血浆p-tau181和Aβ42，这表明淀粉样蛋白清除率有所提高。认知能力的稳定与脑萎缩的减少密切相关，与对照组相比，两者都显示出治疗效果。未发现ARIA-E/浸润性水肿。这些生物标志物结果支持了ALZ-801对早期阿尔茨海默病的疾病调节作用，对APOE4携带者具有良好的临床疗效和安全性。参考资料 Positive Disease Modifying Effects of Oral ALZ-801 on Plasma Biomarkers, Volumetric MRI and Cognition at 104 Weeks: Results of a Phase 2 Study in APOE4 Carriers with Early Alzheimer’s Disease.https://www.aan.com/siteassets/home-page/conferences-and-community/annual-meeting/abstracts-and-awards/abstracts/24-am-emerging-science-abstracts.pdf
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